ตับอ่อน

การรักษาที่มีแนวโน้มมากที่สุดภายใต้การตรวจสอบโรคซิสติกไฟโบรซิสคือการบำบัดด้วยยีน การบำบัดด้วยยีนเกิดขึ้นครั้งแรกในฐานะรูปแบบการรักษาที่มีศักยภาพในปี 1990 เมื่อนักวิจัยประสบความสำเร็จในการฟื้นฟูการทำงานของช่องคลอไรด์ CFTR ในปอดเพาะเลี้ยงและเซลล์เยื่อบุผิวทางเดินหายใจที่มีการกลายพันธุ์ของ CFTR นักวิจัยใช้เทคโนโลยีรีคอมบิแนนท์ดีเอ็นเอเพื่อสร้างเวกเตอร์ไวรัสที่มีสำเนาปกติของยีน CFTR จากนั้นพาหะเหล่านี้ถูกทรานส์เฟกเข้าไปในเซลล์เพาะเลี้ยง ตับอ่อน ซึ่งต่อมาได้รวมยีนปกติเข้ากับดีเอ็นเอของพวกมัน ความสำเร็จนี้นำไปสู่การทดลองทางคลินิกครั้งแรกของยีนบำบัดสำหรับโรคซิสติกไฟโบรซิสในปี พ.ศ. 2536 เทคโนโลยีเดียวกันนี้ถูกนำมาใช้เพื่อใส่ยีน CFTR เข้าไปในอะดีโนไวรัสที่ขาดการจำลองแบบ